AI制药离“照进现实”还有多远？

提到 AI+ 医疗人们可能更多想到的是 AI 问诊、AI 审阅 X 光片、AI 诊断等面向患者的 "C 端 " 应用，但 AI+ 医疗还有另一重要领域，就是利用 AI 技术研发新药，尽管目前 AI 制药的商业化之路还在探索中，但降本增效的效果却已经显而易见的，它能让长达 15 年，花费 20 亿美元的新药研发过程，缩短到 1 年半，花费 200 多万美元。从效果上看，AI+ 制药发展前景充满希望。

AI解决了制药难题

自从 ChatGPT 问世以来，AI 对千行百业的重构就已经开始，尤其是从 2024 年开始，涌现出许多行业大模型，这其中，医疗作为最早一批开始拥抱 AI 技术的行业，自然也成为了大模型落地的沃土。

其实早在 AI 大模型问世之前，就已经有不少医药企业开始通过数字化的手段，提升制药效率。对此，深势科技生物医药研发总工程师郑行告诉笔者，从上世纪 90 年代开始，医药企业就开始利用物理建模的方式，进行药物的研发。

只不过，当 AI 出现之后，用 AI 赋能后的数字技术，让新药研发的速度有了质的飞跃。英矽智能 IT 负责人沙林告诉笔者，原先药物研发是一个漫长的过程，平均时间可达 10~15 年，每款新药的平均研发费用在 10~20 亿美元，AI 大模型问世之后，英矽智能利用亚马逊云科技，构建的生成式人工智能赋能的药物研发平台 Pharma.AI 曾仅用时 18 个月，花费 260 万美元就完成了从靶点发现到临床化合物提名的早期药物发现过程。

近期，英矽智能自主研发的特发性肺纤维化候选药物 Rentosertib 已完成在患者群体中开展的 2a 期临床试验，验证了药物的安全性初步有效性 "Rentosertib 是全球首款药物靶点和分子结构均由生成式人工智能赋能发现的候选药物。" 沙林指出。

无独有偶，深势科技生物医药研发总工程师郑行也对笔者表示，深势科技基于   AI for Science 的范式，打造了 Hermite 药物计算设计平台和 RiDYMO 高质量 Hit 发现平台。基于平台能力，深势科技在一个靶向 GPCR 先导化合物筛选的项目中，从 1200 万个候选化合物中结合 AI 高通量筛选和高精度评估，仅通过少量实验验证就发现了 14 个单纳摩尔级先导化合物。比同样做这个靶点的国际大药企的发现效能提升了数百倍以上。

利用 AI 进行药物研发已经不是个例，在靶点发现与药物设计阶段，辉瑞利用 AI 技术成功研发出针对罕见遗传病的创新药物，其研发周期缩短至传统方法的 1/3，成本降低至 1/200，；AlphaFold2 通过预测蛋白质三维结构，解决了传统实验耗时数年的难题，已被全球超 200 万科研人员使用。值得注意是，深势科技在 2021 年就推出了   Uni-Fold，将最新注意力机制加速技术Flash-Attention与Uni-Fold深度结合，进一步优化了模型的显存利用和计算效率。优化后，Uni-Fold 端到端训练速度再增 18%，将现有蛋白折叠模型（Jumper et al, 2021）的端到端训练时间由11天降至4天。此外，该技术大幅降低了模型推理的显存需求，在不使用模型并行与分块计算技术时，支持的最大序列长度增至2倍。公开资料显示，2023 年 11 月，深势科技发布的 Uni-Mol Docking v2，其性能超越了   DeepMind 于 2023 年 10 月底发布的   AlphaFold-latest。在 PoseBuster 数据集上，Uni-Mol Docking v2 的预测精度达 77.6%，生成的分子构象更加合理，确保了几何形态和手性关系的准确性。2024 年 5 月，该模型被作为实验基线，列入 AlphaFold3 的官方 Nature 论文中，表现仅次于 AlphaFold3，且差距微小。

此外，在新药临床阶段，辉瑞还借助 AI 优化临床试验设计，减少 30% 的无效实验周期；梅奥诊所利用 AI 预测早期癌症并生成个性化治疗方案，将治愈率提升 20%。

在老药新用与合成规划方面，AI 通过数据挖掘发现现有药物的新适应症。AI 还可预测药物合成路径，减少化学实验试错成本，部分案例显示合成效率提升 50% 以上。除此之外，大名在外的‌ AlphaFold 也在蛋白质结构预测方面有着优秀的表现，‌ AlphaFold 成功预测了地球上几乎所有已知蛋白质的三维结构，极大地推动了药物研发和临床试验的进程‌ .....

显然，AI 在药物研发领域的赋能是普遍的，对此，亚马逊云科技中国区医疗及生命科学行业负责人张湛告诉笔者，许多生命科学行业的客户正在全面拥抱和利用生成式 AI，比如用新的方式研发新的药物；用新的方式打造新的诊疗设备；用新的方式识别不良反应，从而提升患者的安全；用新的方式加快商业化进程，触达更多的患者。

从百亿到万亿

根据麦肯锡预测，2030 年市场规模突破 1000 亿美元，若 AI 全面渗透药物研发全链条，潜在市场空间可达 2800-5300 亿美元。与此同时，有数据显示，2025 年全球 AI 医疗市场规模将达到 150 亿美元，其中医学影像分析、智能诊断和药物研发将成为三大核心领域。

从资本市场对于 AI+ 医疗的态度也能看出 AI 医疗的火爆。从年初开始，多家 AI 医疗概念股就已经开始了狂飙，泛癌早筛 Grail 年初至今涨幅超 200%，AI 精准医疗 Tempus 涨幅达 165%.....

根据《2025 年 AI 制药市场分析及未来发展趋势报告》显示，2025 年全球 AI 制药市场规模预计达 200 亿美元，年复合增长率超 30%。显然，当 DeepSeek 火爆之后，AI 大模型正在全面 " 占领 " 医疗领域，尤其是推动了 AI 制药的发展。

但从市场上看，大众所能接触到的，" 暴露 " 在视野之中的更多的是面向终端用户的医疗解决方案，就连一些证券分析师也认为，当前来看，AI+ 医疗的主要发力点还是在 C 端，" 从目前应用上看，AI 还是在服务端有着比较好的表现，在制造端的表现受到多种因素的影响，尚未展现出高度商业化的能力。" 江亿资本研究总监袁晨曾对笔者表示。

在制造端，AI+ 制药的商业化主要受限于投入资本开支的影响，在袁晨看来，大多数创新企业资本开支主要源自一级市场公司，源自 PE 资本端的支持，利用 AI 能力制造创新药的过程中，需要创新药品在全球市场中具备竞争力，并且整个产品能带来可观的现金流，覆盖投入成本，但就国内市场来看，目前在这方面的进展并不理想，这也是阻碍 AI+ 制药推广最大的掣肘。

另一方面，从全球范围内看，数据碎片化（医疗机构间壁垒）和模型 " 黑箱 " 问题制约发展。目前尚无 AI 主导药物进入 III 期临床。

对此，郑行也表示，新药研发的成本模型是 " 十年时间、十亿美金 "，本就是一个周期较长的过程，影响一个候选药物是否真的能成功上市的因素也错综复杂。也正因如此，在医疗这个大的领域里，AI+ 新药研发的项目比起其他 AI+ 医疗健康的回报周期确实更长，于是投资者对其热情和信心就更容易有所波动。

不过，在郑行看来，近两年来，资本对于 AI+ 制药的关注度回归 " 理性 "，这会促进行业的良性发展。而科学大模型、超级实验室等在 AI+ 新药研发领域的实际落地和有效应用，也加强了大家对 AI+ 新药研发的信息。" 虽然 AI 制药的周期很长，但是 AI 在药物研发的关键环节上已经在解决实际问题提升研发效能，科学大模型如何结合物理模拟方法组成解决方案的路径也已经探索出来，AI+ 制药还有广阔的前景和巨大的潜力，" 郑行进一步指出，" 深势科技经过多年的积累，基于 AI for Science 的理念，构建的 Hermite 药物设计平台，已经服务了众多的药企和生物技术公司，同时依托 RiDYMO 高质量 Hit 发现平台的服务能力，深势科技在 AI+ 制药的商业化上已经取得了不错的成绩。"

不过从技术角度出发，AI+ 制药仍处于发展的初期阶段，仍有很多问题需要解决，对此，望石智慧创始人兼 CEO 周杰龙对笔者表示，AI+ 药物研发还处于早期阶段，一方面，行业标准尚未建立完全，" 比如模型的幻觉问题仍然存在，模型产生的结果之中，很多分子结构都不现实。" 周杰龙进一步指出，" 这一方面需求提升模型性能，更重要的是，需要建立行业标准进行引导，通过计算的指标进行评估。"

为了解决上述问题，望石智慧自身也对模型生成结果提出了评估标准，主要分为三个等级，包括了分子结构本身、阳性分子复现率，以及从化学空间角度出发，多样性和新颖行的评估等，" 我们希望能够给予我们的认知和经验，助力行业逐步建立合理的、被业内认可的标准。" 周杰龙如是说。

另一方面，与其他行业应用大模型的痛点相同，AI+ 制药也面临着缺乏足量的高质量专业数据用于训练模型的问题，对此，郑行告诉笔者，AI 本质上是数据驱动的研究范式，但有别于图像识别、语音识别等领域，在 AI+ 制药遇见最大的问题是：自身的高质量数据量不足，" 这时候，AI for Science 的理念就有了用武之地，" 郑行进一步指出，" 通过这种理念，我们可以把科学家的经验与 AI 建模相结合，就能仅用很少的数据，就能得到一个更棒的模型。"  

展望未来，在郑行看来，AI+ 制药接下来的研发方向是：如何更好地将 AI 的设计能力与智能化实验相结合，打通两者之间的壁垒形成干湿闭环，让数据有效地积累起来，并最终形成数据 - 模型迭代的飞轮。

与此同时，AI 正从辅助工具演变为药物研发的核心引擎，推动行业从 " 经验驱动 " 转向 " 数据智能驱动 "。尽管面临数据、监管与技术成熟度挑战，但其在缩短研发周期、降低失败率及开启全新治疗范式上的潜力不可忽视。因此，业内很多专家都认为，随着大模型的使用成本的下降，以及性能的提升，未来十年，AI 制药将重塑全球医药产业格局，催生万亿级市场增量，成为人类攻克重大疾病的关键突破口。（本文首发于钛媒体 APP，作者｜张申宇，编辑丨盖虹达）